Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) 10 марта одобрило рецептурный препарат лейковорин в качестве первого средства для лечения редкого генетического заболевания у взрослых и детей, сообщает CNBC.

Американский регулятор призывает действующих производителей увеличить выпуск медикамента, чтобы удовлетворить возросший спрос на рынке США. При этом представители британской фармацевтической компании GSK, которая изначально продавала препарат с 1983 по 1997 год, заявили, что корпорация не планирует возобновлять производство. В FDA подчеркнули, что ведомство стремится «к быстрому выявлению эффективных методов лечения ультраредких заболеваний при сохранении тех же стандартов доказательности».

Лейковорин является синтетической формой витамина B9 и ранее применялся для устранения токсичных побочных эффектов химиотерапии*. Одобрение регулятора было основано на систематическом обзоре опубликованной литературы, который показал масштабный лечебный эффект препарата для пациентов с церебральной фолатной недостаточностью**.

*Химиотерапия — это метод лечения онкологических и некоторых других тяжелых заболеваний с помощью специальных токсичных препаратов, которые разрушают быстро делящиеся клетки злокачественных опухолей. Из-за сильного воздействия на весь организм такое лечение часто сопровождается серьезными побочными эффектами, требующими дополнительной медикаментозной поддержки.

**Церебральная фолатная недостаточность — это редкое генетическое и неврологическое заболевание, при котором в спинномозговой жидкости критически снижен уровень активной формы фолиевой кислоты (витамина B9), даже если в крови ее показатели в норме. Эта патология приводит к тяжелым последствиям, включая задержку развития, судороги, нарушения речи и двигательных функций у детей.

Подпишись на MP в MAX